Nutzenbewertung aus Sicht der Versorgungsforschung und der Epidemiologie

Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz X 2014 | 1 - Die Nutzenbewertung von Arzneimitteln und Medizinprodukten Der Begriff der Nutzenbewertung findet vielfltige Verwendung im Kontext mit dem Arzneimittelrecht (AMG), im Recht der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV), d. h. im SGB V, in der Verfahrensanordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (GB-A) [1] sowie im Methodenpapier des IQWiG [2] und schlielich auch in der Literatur zu Evidence Based Medicine oder Health Technolo gy Assessments1. Will man eine Nutzen bewertung vornehmen, die eine kollektive Verbindlichkeit beanspruchen kann und sich als Grundlage fr politische Entscheidungen eignet, so kommt man nicht ohne die Festlegung eines Verfahrens aus, wie man Nutzen und Schaden zu quantifizieren gedenkt und welche Konsequenzen mit welchen Ergebnissen verbunden sein sollen. Hierzu mssen sowohl die Qualittsanforderungen an Daten als auch die Messmethoden fr den Nutzen, die Auswertemethoden und die Regeln fr die nach dem jeweiligen Ergebnis zu ziehenden Schlussfolgerungen festgelegt werden. An dieser Stelle haben Politik und Wissenschaft, die im Wesentlichen unterschiedlichen Aufgaben nachgehen, einen gemeinsamen Gestaltungsauftrag. Im Bereich der Arzneimittelzulassung wurde dieser Auf 1 Zu einer Definition von Nutzenbewertung und Einordnung des Begriffes z.B. bei Medizinprodukten, Arzneimitteln, medizinischen Leistungen oder im Rahmen von diagnostischen Manahmen siehe die Beitrge in diesem Heft von Zens et al., Kaiser et al., Windeler und Lange oder Vach et al. trag im 20. Jahrhundert berwiegend von den Arzneimittelbehrden mit Untersttzung externer Experten wahrgenommen. Mit einem verschrften Bewusstsein fr die besonderen Herausforderungen, die mit der Datenbeschaffung und methodischen Bewltigung der Nutzenbewertung verbunden sind, wurden in einigen europischen Lndern in diesem Jahrhundert zustzliche Behrden oder wissenschaftliche Institute gegrndet, die diese Aufgabe heute wahrnehmen, in Deutschland das Institut fr Qualitt und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Das IQWiG bewertet bei Beauftragung die Evidenzlage fr den Nutzen bzw. Zusatznutzen eines Produktes und quantifiziert das Ausma des Zusatznutzens fr Kosten-Nutzen-Analysen. Die zugeordneten politischen Entscheidungen trifft in Deutschland der G-BA als hchstes Organ der Selbstverwaltung. Die Grundlagen dafr sind gesetzlich verankert, vor allem im SGB V sowie den darauf bezogenen untergesetzlichen Regelungen wie insbesondere der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV; siehe u.a. den Beitrag von Kaiser et al. in diesem Heft). Mit der Nutzenbewertung greifen IQWiG und G-BA selbst in das Versorgungsangebot ein und verndern durch den Fortfall oder das Hinzukommen von Angeboten den Zusatznutzen von Konkurrenzangeboten. Die resultierende Versorgungslandschaft ist Gegenstand der Versorgungsforschung, die sich in einem sehr umfassenden Sinne mit der Krankenund Gesundheitsversorgung beschftigt. Versorgungsforschung untersucht die in der Routine erbrachten Versorgungsleistungen als Ergebnis aus Gesundheits(z.B. Behandlung) und Kontextleistung (Gestaltung des Versorgungsumfeldes). Ein bedeutender Fokus der Versorgungsforschung ist dabei die Untersuchung des unter Alltagsbedingungen erreichten Nutzens prventiver, kurativer, rehabilitativer und palliativer Versorgungsleistungen fr den Patienten und die Gesellschaft [3]. Im Unterschied zu G-BA und IQWiG, die ihre Bewertungen nach Produkt und Indikation gliedern und dabei mglichst allgemeingltige Aussagen anstreben, ist der Ausgangspunkt der Versorgungsforschung dabei eine konkrete Versorgungssituation, in der eine oder auch mehrere Versorgungsangebote in einem beschreibbaren Umfeld zur Verfgung stehen und von Patienten und Gesunden mit unterschiedlichen Prferenzen angenommen oder nicht angenommen werden. Dabei spielen die Beweggrnde, die selbst zum Gegenstand der Forschung werden, ebenso eine groe Rolle wie die Bildung von Patientenclustern mit unterschiedlichen Prferenzen. Im Idealfall nimmt die Versorgungsforschung eine in Zeit und Ort verankerte Bewertung der Versorgungslage und des Nutzens einer Vielfalt von Angeboten aus Sicht verschiedener Patientengruppen vor. Ziel ist nicht die allgemeine auf mglichst alle Situationen passende Nutzenbewertung eines Produktes, sondern die Darstellung der Bedingungsfaktoren, unter denen ein Versorgungsangebot einen Nutzen bewirken kann, der den mglichen Schaden berwiegt. Zunehmend geraten dabei auch komplexe Interventionen (z.B. Vorsorgeoder Frherkennungsprogramme) in den Fokus, die in der Regel aus vielen ineinandergreifenden einzelnen Manahmen bestehen. Die Komplexitt besteht darin, dass diese Manahmen nur gemeinsam in ihrer Gesamtheit und nur simultan im Hinblick auf ihren spezifischen Beitrag bewertet werden knnen. Die Bewertung des Einzelbeitrages ist dabei wichtig zur weiteren Verbesserung des Programms. Zur Bewltigung der damit verbundenen Aufgaben bedient sich die Versorgungsforschung der Methoden der Epidemiologie, die die Entwicklung von Gesundheit und Krankheit im Allgemeinen zum Gegenstand hat und dafr eine Reihe von Studientypen und Auswertungsmethoden entwickelt hat. Die aus der gesteigerten Komplexitt erwachsenden Anforderungen haben dabei zur Weiterentwicklung der klassischen Methoden und zur Entwicklung neuer Methoden im Bereich der Studientypen und der mathematischen Modellierung gefhrt, die es uns heute erlauben, Zusammenhnge und Effekte quantitativ und grafisch sichtbar zu machen, die frher nicht dargestellt werden konnten. Epidemiologie und Versorgungsforschung ergnzen auf diese Weise die Nutzenbewertung um wesentliche Perspektiven, die sich in den nach der Gesetzeslage erfolgten formalen Nutzenbewertungen nicht ausreichend abbilden. Ziel dieses Artikels ist die beispielhafte Darstellung des besonderen Beitrages zur Nutzenbewertung, den Versorgungsforschung und Epidemiologie leisten knnen, und der dafr nutzbaren modernen Methoden. Die frhe Nutzenbewertung von Arzneimitteln und Medizinprodukten durch das IQWiG Die Vorgehensweise des IQWiG bei der Umsetzung der Gesetzesregelungen zur frhen Nutzenbewertung von Arzneimittel- und Medizinprodukten wird in diesem Heft ausfhrlich in anderen Beitrgen dargestellt [Zens et al., Kaiser et al., Windeler und Lange] und kann im Detail im Methodenpapier des IQWiG [2] nachgelesen werden. Kurz zusammengefasst folgt das IQWiG dabei zunchst den bereits erwhnten, aus dem Gesetz und den zugehrigen Verordnungen abgeleiteten Grundstzen: 5 Bewertungen sind nur auf der Basis der evidenzbasierten Medizin unter Bercksichtigung der Evidenzstufen vorzunehmen, 5 es ist eine zweckmige Vergleichstherapie heranzuziehen und 5 sich an patientenrelevanten Endpunkten zu orientieren. Dazu kommen aber weitere Grundstze, die im Rahmen der Operationalisierung der Gesetzesvorlagen vom IQWiG im geregelten Diskurs mit Wissenschaftlern erarbeitet wurden: 5 Die Urschlichkeit des zu bewerten (...truncated)